MinAAVAb - AAV-mediierte Expression therapeutischer Antikörper über minimal invasive Applikation

Zur Behandlung verschiedenster Erkrankungen wie Autoimmun-, Tumor-, und Infektionserkrankungen haben sich Antikörpertherapien auf dem Markt etabliert. Die systemische Gabe von funktionellen Antikörpern ist jedoch aufgrund der notwendigen regelmäßigen Verabreichung (täglich, monatlich bis halbjährlich) mit hohen Kosten für das Gesundheitssystem bzw. bei nicht erstattungsfähigen Therapien für den Patienten verbunden.

Durch verschiedene Versuche in Kooperationen mit der Universität Erlangen konnte gezeigt werden, dass die Applikation von Antikörper-exprimierenden Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAVs) zu ähnlich hohen systemischen Wirkspiegel der Antikörper führen, wie eine systemische intravenöse Gabe. AAVs sind bereits für eine Reihe von Indikationen auf dem Markt vertreten. Im Projekt sollen neuartige minimal-invasive Applikationsformen erprobt und optimiert werden, um die AAV-Technologie weiter zu entwickeln. Dabei werden die AAVs optimiert und für die Expression von therapeutischen Antikörpern eingesetzt. Am Ende der Proof-of-Concept Studie werden die im Projekt generierten Daten für die Translation in die Klinische Entwicklung vorgelegt.

 

Die in diesem Projekt eingebundenen Partner sind die Fraunhofer-Institute ITEM, ITMP, IZI und der MHH Hannover, welche die Testung der am IZI generierten AAVs in Modellen leisten.